Syndrome myélodysplasique – Traitement SMD de haut risque

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Comprendre les syndromes myélodysplasiques

Ce sont des maladies affectant la moelle osseuse (qui produit les globules rouges, blancs et les plaquettes) qui n’arrive plus à produire en quantité et en qualité certains types ou l’ensemble des cellules sanguines normales. On parle de cellules dysplasiques.

Les syndromes myélodysplasiques constituent un groupe très hétérogène de maladies et leur évolution est très variable d’un patient à l’autre. Certaines formes restent longtemps stables et peuvent avoir un pronostic comparable à celui de la population générale, sans impact significatif sur l’espérance de vie.

Dans 30% des cas, un SMD peut progresser vers une forme plus grave qui entraîne une production excessive de “blastes” (cellules sanguines immatures) et un déficit sévère des globules rouges, blancs et plaquettes et aboutit à une leucémie aiguë myéloïde (LAM).

Les SMD touchent principalement les personnes âgées (médiane 65-70 ans) et plus souvent les hommes que les femmes. En France, on diagnostique environ 4 000 cas par an.

Les SMD sont considérés comme une forme de cancer du sang.

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SMD de haut risque

La maladie est plus agressive, avec un risque plus élevé d’évoluer vers une leucémie.
D’autres facteurs, tels que l’âge, l’autonomie et les antécédents médicaux, sont également pris en compte.

Traiter par chimiothérapie

Elle consiste à administrer des médicaments « cytotoxiques » visant à détruire les cellules anormales. Bien qu’efficaces contre les cellules cancéreuses, ces médicaments peuvent également endommager les cellules saines.

Un agent hypométhylant : l’azacitidine ou Vidaza®

  • Administrée par injection sous-cutanée pendant 7 jours par mois, en hospitalisation de jour puis à domicile. Ses effets peuvent prendre entre 3 et 6 mois et une évaluation de son efficacité est généralement réalisée après 6 cycles. Pendant cette période, des transfusions de globules rouges et de plaquettes peuvent être nécessaires.
  • Agit en réactivant certains gènes des cellules malades.
  • Environ 60 % de réponse positive. Dans ce cas, le traitement est poursuivi à long terme.

Voir la fiche « Traitement »

Traiter par la greffe

La greffe consiste au remplacement des cellules de la moelle osseuse du receveur par celles du donneur.

  • Peut guérir définitivement plus de la moitié des patients en éliminant les cellules malades et en stimulant la réponse immunitaire du donneur contre celles du receveur.
  • Traitement lourd : comporte des risques surtout si vous êtes âgé. Principalement proposée aux moins de 70 ans, mais peut être envisagée jusqu’à 75 ans.

Voir la fiche « Greffe »

La chimiothérapie intensive correspond à des médicaments très puissants, administrés à fortes doses, qui détruisent rapidement les cellules anormales de la moelle osseuse mais entraînent aussi plus d’effets secondaires (infections, troubles sanguins etc., pouvant nécessiter des transfusions et traitements associés.)
Moins utilisée aujourd’hui, elle peut être administrée avant une greffe pour détruire les cellules cancéreuses.

La recherche

La recherche sur les SMD conduit régulièrement à proposer de nouveaux traitements. Avant d’être utilisés, les médicaments sont testés pour leur efficacité et l’absence d’effets secondaires graves.
Vous pouvez participer à des essais cliniques, régis par des lois strictes, avec votre consentement écrit et en conservant la possibilité de vous retirer de l’essai à tout moment, sans avoir à fournir de justification.

Le Groupe Francophone des Myélodysplasies (GFM) coordonne les essais cliniques avec des centres spécialisés et l’industrie pharmaceutique, tout en informant les patients des progrès.

GFM

En 2024, des essais ont été réalisés pour associer l’azacitidine à d’autres médicaments, comme le Venetoclax, ou tester des combinaisons pour les SMD de faible risque.

Association de patients

L’association “Connaître et Combattre les Myélodysplasies“ a été fondée en 2006.
Adresse : 127 rue Amelot, 75011, Paris
Téléphone : 06 37 22 79 87 (le Jeudi de 15h à 19h)
Courriel : associationccm@yahoo.fr
Facebook.com.CCM.France

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Fondation abritante et membres fondateurs