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Néoplasies myéloprolifératives – Traitement de la Myélofibrose
Comprendre les néoplasies myéloprolifératives
Les néoplasies myéloprolifératives (NMP) sont des maladies du sang dues à une anomalie génétique impactant la production des cellules sanguines. Bien que considérées comme des cancers du sang, leur gravité est souvent moindre.
Il existe trois sous-types principaux de NMP :
- La thrombocytémie essentielle
Augmentation de la production de plaquettes.
C’est la NMP la plus fréquente.
- La polyglobulie de Vaquez
Augmentation de la production de globules rouges.
- La myélofibrose primitive
L’augmentation peut porter sur les globules rouges, blancs ou les plaquettes et s’accompagne de fibrose médullaire (sorte de tissu cicatriciel qui remplace petit à petit les cellules normales de la moelle osseuse).
Traitements
Les objectifs de ces traitement sont soit de traiter vos symptômes, soit d’éviter les complications au long cours : les thromboses (caillots qui obstruent les artères ou les veines), les hémorragies (saignements) ou la transformation de NMP en maladie hématologique plus agressive (comme une leucémie aigüe).
Recherche clinique
La recherche clinique vise à améliorer la prise en charge thérapeutique des patients.
L’institut de la Leucémie travaille avec le Centre d’Investigations Cliniques (CIC) à l’hôpital Saint-Louis sur plusieurs essais cliniques.A côtés des essais cliniques, des études de cohorte, grâce à des collaborations entre cliniciens et biologistes, sont également mises en place :
- À l’échelle locale, elles ont notamment permis d’identifier de nouveaux facteurs de risque cliniques et moléculaires impliqués dans la survenue des thromboses ou dans l’évolution des NMP.
- À l’échelle nationale, en collaboration avec le groupe coopérateur français des NMP (France Intergroupe des Syndromes Myéloprolifératifs ; FIM) : elles ont permis de mieux définir ces maladies et d’améliorer leur prise en charge.
Recherche translationnelle
La recherche translationnelle se situe entre la recherche fondamentale et la recherche clinique. Elle vise ici à mieux comprendre les NMP pour à terme identifier de nouveaux traitements.
Les deux équipes étudient l’impact des traitements prescrits à la phase chronique des NMP pour mieux comprendre leur impact sur l’évolution de ces maladies mais aussi leurs effets indésirables à long terme afin d’essayer de les prévenir/traiter pour améliorer la qualité de vie des patients.
Interactions entre les cellules hématopoïétiques et les cellules de la moelle osseuse
L’objectif est d’essayer de prévenir et/ou traiter à la fois les NMP et leur évolution en maladie plus agressive.
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Rôle de l’architecture clonale dans l’évolution des NMP
L’objectif est de comprendre les différents types de cellules mutées composant une tumeur, ainsi que leur fréquence, et la présence de mutations additionnelles notamment TP53
Voir l'équipeAssociation de patients
En savoir plusL’association « Vivre avec une NMP », créée en octobre 2021 et présidée par Mme Karin Tourmente-Leroux, est très active dans le domaine des NMP.
Elle regroupe des malades et leurs familles mais aussi des médecins généralistes et spécialistes des NMP.
Ses nombreuses actions ont pour objectifs de mieux faire connaître les NMP, faire avancer la recherche médicale et pharmaceutique et, informer et soutenir les patients atteints de NMP.
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En fonction de vos symptômes :
L’objectif du traitement est d’éviter l’évolution de votre maladie vers une maladie hématologique plus agressive.
En fonction de vos comorbidités, de votre âge et de la présence de donneurs potentiels, une greffe de moelle osseuse peut vous être proposée.
Si vous n’êtes pas éligible à cette procédure, votre inclusion dans un protocole de recherche, évaluant l’efficacité de nouveaux traitements sur l’évolution hématologique de votre maladie, peut être discutée.