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*Syndrome myélodysplasique – Traitement SMD de faible risque
Comprendre les syndromes myélodysplasiques
Ce sont des maladies affectant la moelle osseuse (qui produit les globules rouges, blancs et les plaquettes) qui n’arrive plus à produire en quantité et en qualité certains types ou l’ensemble des cellules sanguines normales. On parle de cellules dysplasiques.
Les syndromes myélodysplasiques constituent un groupe très hétérogène de maladies et leur évolution est très variable d’un patient à l’autre. Certaines formes restent longtemps stables et peuvent avoir un pronostic comparable à celui de la population générale, sans impact significatif sur l’espérance de vie.
Dans 30% des cas, un SMD peut progresser vers une forme plus grave qui entraîne une production excessive de “blastes” (cellules sanguines immatures) et un déficit sévère des globules rouges, blancs et plaquettes et aboutit à une leucémie aiguë myéloïde (LAM).
Les SMD touchent principalement les personnes âgées (médiane 65-70 ans) et plus souvent les hommes que les femmes. En France, on diagnostique environ 4 000 cas par an.
Les SMD sont considérés comme une forme de cancer du sang.
SMD de faible risque
La maladie évolue lentement et provoque peu ou pas de symptôme.
D’autres facteurs, tels que l’âge, l’autonomie et les antécédents médicaux, sont également pris en compte.Traiter le SMD faible risque
Chaque traitement agit d’une manière différente : certains stimulent la moelle osseuse pour produire plus de cellules sanguines, d’autres freinent la maladie ou détruisent les cellules anormales.
Agents stimulant l’érythropoïèse, soit un médicament stimulant la production de globules rouges (comme Eprex®, Neorecormon, Binocrit®, Retacrit®, Darbépoiétine, Aranesp®)
- Traitement le plus utilisé
- Administrée par injection sous-cutanée, généralement toutes les 1 à 2 semaines. Cette injection peut être réalisée à domicile, soit par le patient lui-même, s’il a été formé à la technique, soit par une infirmière à domicile.
- Particulièrement efficace si le niveau d’une hormone produite par les reins (nommée EPO), qui stimule la production de globules rouges, est bas (<500 UI/L).
- Efficace dans environ 60 % des cas
- Pas d’effets secondaires particuliers.
Particulièrement efficace en cas d’échec d’ASE pour les SMD où le gène SF3B1 a muté, ce qui produit souvent des globules rouges anormaux dans la moelle osseuse.
- Administré par injection sous-cutanée toutes les 3 semaines par une infirmière à domicile.
- Réponse positive dans environ 40% des cas, tolérance généralement bonne.
- Effets secondaires éventuels : fatigue, troubles digestifs.
Particulièrement efficace pour les SMD dits del5q, une anomalie génétique où il manque un morceau du chromosome 5.
- Administré par voie orale.
- 43 à 67% de réponse positive après 3 cycles.
- Effet secondaire : diminution des globules blancs et plaquettes durant les 2 ou 3 premiers mois du traitement → besoin d’une surveillance médicale étroite.
- Administré par voie intraveineuse, toutes les 3 ou 4 semaines en hôpital de jour.
- Réponse positive dans environ 40% des cas.
- Effets secondaires éventuels : fatigue, troubles gastro-intestinaux, diminution du nombre de globules blancs.
A l’autorisation de mise sur le marché et devrait bientôt être commercialisé
La recherche
La recherche sur les SMD conduit régulièrement à proposer de nouveaux traitements. Avant d’être utilisés, les médicaments sont testés pour leur efficacité et l’absence d’effets secondaires graves.
Vous pouvez participer à des essais cliniques, régis par des lois strictes, avec votre consentement écrit et en conservant la possibilité de vous retirer de l’essai à tout moment, sans avoir à fournir de justification.Le Groupe Francophone des Myélodysplasies (GFM) coordonne les essais cliniques avec des centres spécialisés et l’industrie pharmaceutique, tout en informant les patients des progrès.
En 2024, des essais ont été réalisés pour associer l’azacitidine à d’autres médicaments, comme le Venetoclax, ou tester des combinaisons pour les SMD de faible risque.
Association de patients
En savoir plusL’association “Connaître et Combattre les Myélodysplasies“ a été fondée en 2006.
Adresse : 127 rue Amelot, 75011, Paris
Téléphone : 06 37 22 79 87 (le Jeudi de 15h à 19h)
Courriel : associationccm@yahoo.fr
Facebook.com.CCM.FranceFondation abritante et membres fondateurs
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Traiter les symptômes
S’il n’y a pas de signes cliniques ou biologiques signifiants, il n’est pas nécessaire de débuter un traitement immédiatement mais il faut une surveillance régulière de la numération sanguine et un suivi en consultation avec votre hématologue.