Leucémie et enfance : focus sur les avancées pédiatriques
Transformer la prise en charge des leucémies pédiatriques
Les leucémies pédiatriques restent un défi majeur : elles représentent près d’un tiers des cancers de l’enfant[1]. Si les taux de guérison ont progressé, certains sous-types restent difficiles à traiter, notamment en cas de résistance aux traitements standards.
Créé dans le cadre de France 2030, l’Institut de la Leucémie Paris Saint-Louis est une structure hors les murs, unique en Europe. Il fédère les expertises de plusieurs hôpitaux et institutions d’excellence (Saint-Louis, Necker, Cochin, Robert-Debré, Avicenne, Collège de France, CEA, ESPCI, École Polytechnique…) autour d’une ambition commune : transformer la prise en charge des leucémies à tous les âges de la vie.
Son modèle inédit décloisonne la recherche et le soin, en créant un écosystème agile où cliniciens et chercheurs travaillent ensemble pour accélérer l’innovation thérapeutique.
[1] Les leucémies de l’enfant – Fondation ARC pour la recherche sur le cancer
Comprendre et cibler les leucémies pédiatriques les plus agressives
La leucémie aiguë lymphoblastique T à précurseurs précoces (LAL-T ETP) est l’un des sous-types les plus agressifs de leucémie pédiatrique. Elle se caractérise par une mauvaise réponse aux chimiothérapies et un taux élevé d’échec d’induction, ce qui en fait un défi majeur pour les équipes médicales. Ces caractéristiques soulignent l’urgence de développer des approches thérapeutiques innovantes pour améliorer le pronostic des enfants atteints.
Le projet EPI-MOD-ALL, porté par l’équipe du Pr Vahid Asnafi vise à décrypter les vulnérabilités épigénétiques de cette forme de leucémie afin d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et permettra de mettre en évidence des vulnérabilités épigénétiques et de favoriser le développement de traitements innovants à base d’épi-médicaments pour les enfants atteints de LAL-T ETP. À terme, ces travaux pourraient transformer la prise en charge des leucémies pédiatriques les plus complexes.
« Notre ambition est claire : décloisonner la recherche et le soin pour accélérer l’accès à l’innovation. Ce modèle inédit pourrait, à terme, transformer la prise en charge des enfants atteints de leucémie en réduisant les échecs thérapeutiques et en améliorant les taux de survie. »
Professeur Vahid Asnafi
Ouvrir la voie à des traitements ciblés pour un besoin non couvert dans la leucémie LAL-T pédiatrique
La leucémie aiguë lymphoblastique T (LAL-T, T-ALL en anglais) est l’une des formes les plus agressives de leucémie chez l’enfant. Malgré les progrès réalisés, certains jeunes patients présentent des résistances aux traitements standards et des rechutes, ce qui rend leur prise en charge particulièrement complexe.
Les travaux de Françoise Pflumio s’attaquent à ce défi en explorant les mécanismes biologiques qui soutiennent la survie, la prolifération et la chimiorésistance des cellules leucémiques T. La publication[1] récente décrivant les travaux récents de l’équipe met en lumière des cibles moléculaires clés, notamment des voies de signalisation, qui pourraient être exploités pour concevoir des thérapies plus efficaces et mieux tolérées.
[1] High CD44 expression and enhanced E-selectin binding identified as biomarkers of chemoresistant leukemic cells in human T-ALL – PubMed
« Nos travaux visent à comprendre les mécanismes qui permettent aux leucémies LAL-T de résister aux traitements, afin d’identifier des cibles thérapeutiques innovantes. L’objectif est clair : offrir aux enfants des traitements plus efficaces et mieux tolérés. »
Françoise Pflumio
Votre interlocuteur
Charlotte Bouquerel
Responsable du développement stratégique
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