« Guérir sans chimio » : la révolution thérapeutique de la LAP (leucémie aiguë promyélocytaire)
Rencontre avec les pionniers qui changent l’histoire des leucémies
Créé dans le cadre de France 2030, l’Institut de la Leucémie Paris Saint-Louis est une structure hors les murs, inédite en Europe. Il fédère les expertises de plusieurs hôpitaux et institutions d’excellence (Saint-Louis, Necker, Cochin, Robert-Debré, Avicenne, Collège de France, CEA, ESPCI, École Polytechnique…) autour d’une ambition commune : transformer la prise en charge des leucémies à tous les âges de la vie.
Un modèle inédit pour accélérer l’innovation.
L’Institut décloisonne la recherche et le soin en créant un écosystème agile où cliniciens et chercheurs travaillent ensemble, au plus près des patients.
Cette approche intégrée associe :
- Biologie fondamentale
- Médecine de précision
- Essais cliniques précoces
Objectifs : Accélérer l’innovation thérapeutique et transformer les découvertes scientifiques en solutions concrètes pour les malades.
Autrefois considérée comme l’une des formes les plus redoutables des leucémies, la leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) est aujourd’hui un symbole d’espoir : elle est devenue la première leucémie curable sans chimiothérapie.
Professeur Laurent Degos : l’intuition clinique qui a changé l’histoire
Figure majeure de l’hématologie française, Laurent Degos est professeur émérite à l’Université Paris-Cité et ancien chef du service des maladies du sang à l’hôpital Saint-Louis.
Fondateur et premier président de la Haute Autorité de Santé (HAS), il a marqué la médecine par une avancée décisive : transformer une leucémie mortelle en maladie curable.
Dès les années 1980, il explore une idée audacieuse : corriger le blocage de maturation des cellules leucémiques plutôt que les détruire par des traitements lourds. Cette intuition conduit à la découverte de l’acide tout-trans rétinoïque (dérivé actif de la vitamine A), capable de favoriser la maturation complète des cellules malignes, leur permettant ainsi de reprendre un fonctionnement normal. En partenariat avec le Pr Zhen-Yi Wang (Shanghai), il ouvre la voie aux premiers traitements ciblés par différenciation.
Les résultats sont spectaculaires : près de 100 % de rémissions complètes dans la LAP, autrefois l’une des plus redoutables. Cette approche pionnière devient le premier modèle mondial de traitement ciblé, inspirant les thérapies épigénétiques et personnalisées.
Distinctions : Prix Kettering (1994), Prix Brupbacher (1997), Prix Gagna et Von Hoeck (2003), Eisenberg Lecture (2008).
« L’Institut de la Leucémie incarne ce que nous avons toujours voulu faire : rapprocher la recherche et le soin pour transformer des intuitions en solutions concrètes pour les patients. Quand nous avons commencé à travailler sur la leucémie aiguë promyélocytaire, l’idée de guérir sans chimiothérapie semblait utopique. Aujourd’hui, c’est une réalité. Ce succès montre que l’innovation naît souvent de croisements inattendus et de collaborations audacieuses. L’Institut est là pour favoriser ces rencontres et accélérer le passage de la science au lit du malade. »
Professeur Laurent Degos
Professeur Hugues de Thé : la compréhension moléculaire qui a changé la donne
Médecin et chercheur, Hugues de Thé est titulaire de la chaire d’Oncologie cellulaire et moléculaire au Collège de France et membre de l’Académie des sciences.
Ses travaux ont révolutionné la prise en charge de la leucémie aiguë promyélocytaire (LAP), en identifiant la fusion PML/RARA, responsable de la maladie – avec une contribution de Christine Chomienne (Hôpital Saint-Louis) et d’Anne Dejean-Assémat (Institut Pasteur) – Dans le cadre d’une collaboration entre équipes françaises et chinoises, il a démontré que l’association de l’acide rétinoïque et de l’arsenic détruit la protéine PML/RARA à l’origine de la maladie : l’acide rétinoïque via sa partie RARA et l’arsenic via sa partie PML. Il a démontré que la combinaison des deux agents permet l’éradication de la maladie dans des modèles animaux, une observation secondairement transposée aux patients. Cette approche a permis la guérison sans chimiothérapie et transformé la LAP en premier cancer curable par traitement ciblé, inspirant de nouvelles stratégies anticancéreuses.
Auteur de plus de 400 publications, il a reçu des distinctions prestigieuses, dont le Prix Sjöberg (Académie royale de Suède) et le Beutler Award (American Society of Hematology). Ses recherches actuelles explorent les mécanismes de réponse aux traitements et ouvrent la voie à des thérapies innovantes pour d’autres cancers.
Grâce à cette approche ciblée, la quasi-totalité des patients atteints de LAP ont pu être guéris sans chimiothérapie[1].
Cet exemple emblématique illustre la vision de l’Institut : faire passer la science du laboratoire au lit du patient.
Dans cette continuité, l’Institut s’est fixé pour objectif de comprendre les véritables chefs d’orchestre de tous les sous-types de leucémies, afin d’identifier les leviers biologiques et pharmacologiques qui permettront de transformer durablement la prise en charge des patients.
« Le gène de fusion PML/RARA est le véritable chef d’orchestre de la leucémie aiguë promyélocytaire. C’est lui qui transforme une cellule normale en cellule leucémique. La destruction de la protéine de fusion sous l’effet des traitements induit l’effondrement de la maladie»
Professeur Hugues de Thé
Témoignage de Charlotte Cordonnier, cheffe du service neuro-vasculaire au CHU de Lille qui a vécu l’impensable : devenir patiente d’une leucémie aiguë promyélocytaire.
« Quand on m’a annoncé la maladie, mon cerveau a disjoncté. Je me disais : ce qu’on me dit n’est pas possible. »
Hospitalisée en urgence, elle bénéficie d’un protocole innovant à base d’arsenic et d’acide trans-rétinoïque. Cette approche, portée par la recherche française, lui a permis de guérir sans chimiothérapie lourde :
« Avant, les gens mouraient. Si j’avais eu cette maladie il y a 30 ans, je serais morte. »
Elle raconte la violence du parcours, la sidération, puis l’espoir :
« Un jour, une jeune hématologue m’a tendu ce petit comprimé… qui m’a sauvé la vie. »
Aujourd’hui, Charlotte témoigne pour donner confiance :
« La vie revient, mais il faut accepter de lâcher prise. Il y a la guérison biologique, et la guérison psychologique. On ne sort pas indemne. Mais dans quelques mois, ça ira mieux. Et dans quelques années, ça ira très bien. »
Votre interlocuteur
Charlotte Bouquerel
Responsable du développement stratégique
À votre écoute pour vous accompagner dans vos demandes d’interviews, de reportages ou de prises de vue sur l’ensemble des sujets médicaux, scientifiques, institutionnels et événementiels en lien avec les activités de l’Institut, acteur engagé dans la lutte contre la leucémie.
